La UNLP participa de un hallazgo mundial: un fármaco viejo podría mejorar el sueño en Síndrome de Down

Un equipo internacional de investigadores, con participación de la Universidad Nacional de La Plata (UNLP), logró mejorar los trastornos del sueño en un modelo de ratones con Síndrome de Down, a partir de la inhibición de la proteína NKCC1 mediante la administración de bumetanida, un medicamento tradicionalmente utilizado como diurético.

El estudio fue realizado en colaboración entre el Instituto de Física La Plata (IFLP, UNLP-CONICET), el Instituto de Investigaciones Físicas de Mar del Plata (IFIMAR), la Universidad Estatal de Nueva York (EE.UU.) y el Istituto Italiano di Tecnologia (Italia), donde se llevaron adelante los experimentos.

El impacto del sueño en la salud

Las personas con Síndrome de Down suelen padecer problemas de sueño como interrupciones frecuentes o episodios de apnea, que afectan la memoria, el aprendizaje, el estado de ánimo y la calidad de vida en general. Dormir bien es fundamental para el funcionamiento del cerebro y para el desarrollo cognitivo.

En este trabajo, los investigadores demostraron que la inhibición de NKCC1 con bumetanida mejoró significativamente la calidad del sueño y la organización de la actividad cerebral en los ratones estudiados.

“La inhibición de NKCC1 con bumetanida mejora la calidad del sueño y la organización de la actividad cerebral en ratones con Síndrome de Down, respaldando su potencial terapéutico para trastornos del sueño. Los resultados destacan el papel clave de la homeostasis del cloro en la regulación del sueño”, explicó el Dr. Fernando Montani, codirector del estudio en la Argentina, quien trabajó junto a la Dra. Laura Cancedda, directora principal del proyecto en Italia.

Viejos medicamentos, nuevos usos

La bumetanida se emplea hace décadas como diurético en casos de insuficiencia cardíaca, cirrosis hepática o insuficiencia renal. Sin embargo, también actúa sobre el cerebro al inhibir la proteína NKCC1, que regula el transporte de cloro en las neuronas.

En ratones con una condición genética similar al Síndrome de Down, los científicos midieron la actividad cerebral y muscular durante el sueño con electroencefalogramas (EEG) y electromiografías (EMG). Allí observaron que, antes del tratamiento, los animales mostraban un sueño fragmentado y de mala calidad. Tras administrarles bumetanida, lograron dormir más profundamente, con menos interrupciones y una mejor organización cerebral.

Potenciales beneficios para la calidad de vida

Según los autores, este hallazgo abre la puerta a nuevas estrategias terapéuticas:

• Mejorar el descanso nocturno.

• Favorecer la memoria, la atención y el aprendizaje.

• Prevenir la ansiedad y el deterioro cognitivo asociado al envejecimiento.

“El uso de bumetanida podría marcar un cambio de paradigma en el manejo del Síndrome de Down, yendo más allá de los síntomas para potenciar la capacidad cerebral subyacente”, destacó Montani.

Actualmente, se encuentra en marcha un ensayo clínico de fase II en humanos. Si los resultados son positivos, la bumetanida -o fármacos similares más específicos- podrían convertirse en una herramienta accesible para mejorar la calidad de vida de las personas con Síndrome de Down y, potencialmente, de quienes sufren otros trastornos neurológicos.

El trabajo fue publicado en la revista científica iScience (2025) y puede consultarse en: ScienceDirect.